Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (далее – ПНГ), или болезнь Маркиафава-Микели - это орфанное (редкое) заболевание, в основе которого лежит повышенное патологическое разрушение эритроцитов, образование тромбов в сосудах, поражение почек. 

            Несмотря на редкость, ПНГ является актуальной болезнью в связи с выраженными клиническими проявлениями и высокой стойкостью к лечению. В Республике Крым проживает всего четыре пациента с данной патологией. Заболевание является неизлечимым и требует проведения поддерживающей терапии пожизненно. 

            В настоящее время для лечения ПНГ используется препарат с действующим средством Экулизумаб. Стоимость одного флакона препарата составляет 273 084 руб. До недавнего времени оригинальный препарат Солирис^® (Soliris^®) фармкомпании «Алексион» был единственным и являлся самым дорогим лекарственным препаратом в мире. 

            В 2022 году на лечение троих крымских пациентов из бюджета Республики Крым было выделено 70 346 528,00 руб. Одному из четырех пациентов было предложено принять участие в исследовании.

            Таким образом, благодаря поддержке фармацевтической компании «Фармапарк» и работе врачей-специалистов ГБУЗРК «КРОКД имени В.М. Ефетова» стало возможным снизить нагрузку на региональный бюджет и обеспечить проведение терапии стоимостью около 21 миллиона рублей на одного пациента. 

            Планируемая длительность клинического исследования - двенадцать месяцев. Но после его завершения специалисты диспансера планируют пролонгировать его ещё на один год. Новое исследование будет логическим продолжением текущего, так как в рамках исследования пациент будет обеспечен препаратом ещё на год за счёт фармацевтической компании. Суммарная экономия бюджета Министерства здравоохранения Республики Крым составит более 40 миллионов рублей, а самое главное - это улучшение состояния здоровья пациента и пристальное внимание специалистов ГБУЗРК «КРОКД имени В.М. Ефетова».

            Появление ещё одного лекарственного препарата на фармацевтическом рынке для лечения ПНГ, создаст условия для конкуренции между производителями, что в итоге приведет к снижению его стоимости. Важным является еще и тот факт, что по результатам клинического исследования будет зарегистрирован новый отечественный препарат, который позволит осуществить импортозамещение, что в свою очередь позволит сделать более доступной терапию дорогостоящими лекарственными препаратами для граждан Российской Федерации.